近日，天津滨海高新区生物医药企业合源生物科技（天津）有限公司（以下简称“合源生物”）迎来发展新进展，其自主研发的创新产品HY001N细胞注射液的新药临床试验申请（IND）正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的受理公示，拟用于治疗至少经过三线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血患者。

据了解，HY001N细胞注射液是合源生物创新型快速制备技术平台上开发的首个产品。此次申报的适应症为治疗至少三线治疗失败的自身免疫性溶血性贫血（AIHA），牵头研究者为中国医学科学院血液病医院施均教授。

据介绍，相较于传统自体CAR-T技术平台工艺，快速制备NexT工艺技术减少了CAR-T细胞在体外的扩增培养操作步骤，使得CAR-T细胞在车间内的生产时间从6至8天缩短到2天以内，患者等待时间缩短50%，可达8至10天，而生产成本也在现有制备技术的基础上显著降低。同时，快速制备CAR-T终产品中T na?ve（幼稚T细胞）细胞比例提高到25%以上，为其疗效与安全性奠定基础。

自2018年6月创立至今，合源生物已成长为中国细胞药物产业自主创新的头部企业，并致力于成为全球领先的细胞与基因创新技术驱动的新一代生物医药企业。该公司首个核心产品源瑞达?（纳基奥仑赛注射液，CNCT19）于2023年11月正式获国家药品监督管理局批准上市。今年，合源生物重点围绕核心产品源瑞达?商业化、国家医保商保创新药目录纳入、新适应症拓展与上市申报、海外市场拓展等领域持续发力，进一步完善商业化网络体系、多疾病领域覆盖、技术创新攻关以及国际化等方面的布局。目前，源瑞达?商业化已覆盖超过110家医院。源瑞达?也在治疗自身免疫性疾病上获得3项新药临床试验批件。

“近年来公司也在积极围绕共建‘一带一路’国家，打造细胞治疗‘国家名片’。截至目前，源瑞达?在中国澳门已于2024年11月获批上市，在中国香港已于2025年5月提交新药上市申请，在沙特已于2025年6月提交新药上市申请。”合源生物创始人吕璐璐博士表示，下一步，合源生物将继续坚持自主创新、刻苦攻关，以临床需求为导向，依托自体CAR-T技术平台、快速制备CAR-T技术平台、通用型细胞技术平台、体内生成CAR-T技术平台，构建国际领先的新药创新平台，为中国乃至全球患者提供高效、可及的免疫细胞创新药产品。

（图片来源：天津滨海高新区）